7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
居家治疗调理 中医也有良方******
抗疫三年来，广州中医药力量在疫情防控救治中发挥了重要作用。随着新冠病毒感染调整为“乙类乙管”，疫情防控进入了新阶段。如何继续用好中医药为疫情防控服务，为市民提供更好的救治？老人、小孩等感染者、康复者如何居家治疗、调理康复？昨日下午，在广州市人民政府新闻办召开的新冠病毒防治中医药专家访谈会上，市卫健委中医处和广州三家三甲医院中医药专家解答了一系列市民关注的热点问题。
他们为您答疑解惑
●广州市卫生健康委中医药管理处处长钟首斌
●广东省名中医、广州中医药大学第一附属医院副院长林丽珠
●广州中医药大学第一附属医院内分泌科主任、广州中医药大学伤寒论教研室主任刘敏
●国务院联防联控机制临床救治组专家、广东省中医院中医内科主任医师郭建文
●国务院联防联控机制综合组专家、广东省中医院儿科主任杨京华
●广州医科大学附属中医医院副院长、中西医结合主任医师于林
●国家中医紧急医学救援队(广东)队员、广州医科大学附属中医医院针灸科主任陈楚云
关键词·中医药救治
中医药全方位、全链条
深度融入疫情防控救治
问：新冠疫情防控三年来，中医药发挥了重要作用，广州做了哪些方面的工作？
钟首斌：三年来面对新冠病毒感染，广州的疫情防控工作从机制上保障中西医并重、中西医结合、中西医药并用，从预防、治疗到康复，都发挥中医药独特优势，中医药全方位、全链条、深度融入疫情防控救治中。
按照国家和省中医药主管部门的要求，广州建立起疫情防控救治中西医协作工作机制，形成了“第一时间应用中医药救治方案，第一时间中医药专家介入，第一时间用上中医药治疗”的工作模式。同时，在市八医院等定点医院深化中西医全程协作，中西医专家联合制定治疗方案、联合开展救治、联合查房和病例讨论。
治疗上坚持中西医结合。推广咽部经络疏通操、中医五音疗法、药膳等多种具有中医特色的非药物治疗，确保中医药“早期使用，全程参与”。
预防上发挥中医“未病先防”优势，推出“粤抗1号”“粤抗2号”中药预防方，推广八段锦、易筋经等中医传统健身功法，让中医药提早介入。
康复上注重中医调养。支持各医疗机构开设新冠感染康复门诊，为患者制定“一人一证一法”的精准化康复方案，提供中药、饮食、运动等中医指导。
问：新冠病毒感染实施“乙类乙管”之后，广州在中医药防治方面具体有哪些举措？
钟首斌：1月8日，国家正式将新型冠状病毒感染调整为“乙类乙管”，疫情防控进入新阶段。近日，国家先后发布第10版诊疗方案等几份重要文件，都特别强调要注重发挥中医药在临床救治中的独特作用。按照国家和省的部署，接下来广州将重点加强3个方面工作。
一是加强各级中医医院救治能力建设。广州要求各中医院尽可能扩容发热门诊，加强急诊科、ICU、呼吸科、感染科等重点科室建设，加强重症危重症中医药救治。
二是加强基层医疗机构的中医药培训和指导。
三是加强中药资源储备。
问：目前在新冠疫情防控救治方面，哪些中药材用量较大？
林丽珠：三年以来，岭南地区老百姓对中医药的信赖充分体现出来了。2022年12月30日，广东省药品监督管理局印发了全省对症治疗新型冠状病毒感染的医疗机构中药制剂调剂品种目录，总共74种，我们医院有15种进入目录。近两个月，医院开出的中药处方可能是平时的20倍，超10万人次寻求中医药帮助防治。在中药饮片中，有大家熟知的小柴胡汤、桑菊饮、止嗽散等。大家还会常用一些清肺祛湿、健脾药物，如五指毛桃（南芪），这些药的用量也有上升趋势。
关键词·“阳康”后的调理
“阳康”的广东人要注意
上穿羽绒下穿拖鞋不可取
问：“阳过”后多久，身体才算真正康复，有没有标准？
刘敏：一般来说一个星期左右或者多一点，很多人都会转阴，就算是“阳康”了，但实际上这只是一个相对恢复的状态。很多病人转阴以后一周甚至两周会觉得非常疲倦，咳嗽、咳痰，或者嗅觉、味觉减退、容易出汗、睡眠不好等，所以一般可能需要一个月左右甚至更长时间，身体才能逐渐恢复。
问：目前广州将迎来新一波降温，春节也即将到来，对于“阳过”正在恢复的人群，“衣食住行”各方面有哪些需要特别注意的？
刘敏：一定要注意保暖。广东地区很多人喜欢穿拖鞋，我前两天在街上还碰到有人上身穿着羽绒衣，下身光脚穿着拖鞋，这非常不好，因为“寒从脚起”！有些女孩冬天还喜欢穿露脐装、露膝裤，这就更不好。这个时节穿衣服一定要注意保暖，以免抵抗力下降，容易导致病情加剧，或者二次感染。
吃东西不要太油腻，不要吃生冷食物和冷饮。建议刚“阳过”的人少吃水果或加热后再吃，像橙子就可以蒸着吃。还要避免吃辛辣煎炸食物，饮食尽量清淡而富有营养。
住处应干净整洁通风；作息方面，早睡早起，不要熬夜，适当活动；开车上下班的，注意启动车辆后先把车窗打开通风，保证车内空气新鲜。
关键词·高龄患者
重视“扶正” 帮助重症患者渡过难关
问：目前临床上重症患者收治情况如何？怎样帮助感染者阻断病情进展？
郭建文：目前从省中医院临床看，新冠感染住院患者确实以80岁以上老人为主，其中不少患有糖尿病、高血压等基础病，也有人同时在接受免疫抑制治疗，这些人群感染后比较容易转为重症。
我们通过中西医结合使这类患者得到了较好治疗。按照最新诊疗方案，西医治疗方面，我们给予俯卧位改善呼吸、氧疗等生命支持；中医方面，通过宣肺化湿、清热解毒、通腑、扶正，来帮助患者恢复身体免疫力。关于“扶正”，我们有个很好的方法——医院营养食堂使用30克人参+2-3克陈皮煲瘦肉水提供给患者，起到很好的扶正作用，帮助患者熬过最艰难的3-5天，平稳过渡后，机体免疫力恢复了，核酸也转阴了，绝大多数重症患者通过中西医结合疗法顺利脱机拔管，恢复正常血氧指标。
问：广州在入境感染者中检测出XBB病毒株，春节期间人员流动量也增大，市民尤其是特殊人群如何预防感染或二次感染？
郭建文：首先，目前广州流行的毒株是BA5.2 、BF7亚分支，与XBB毒株有交叉免疫保护。第一次感染后半年内保护性抗体滴度比较高，只要不是机体免疫力特别弱，半年内再次感染的机会不大。
其次，春节期间，儿女都希望去看看家里长辈，建议家里有特殊高危人群的，尽量减少外出和拜年串门的机会，避免交叉感染，表示关心可以有很多种方式。
关键词·孩子的照顾
孩子“阳康”后如何恢复运动？ 不妨从做家务开始
问：很多孩子感染后烧得很高，但好得也快，如何观察孩子是不是真的康复了？康复期要注意什么？
杨京华：按中医的说法，儿童是稚阴稚阳之体，发病容易，传变迅速，但是同时又是纯阳之体，发病以后康复得也快。不过，我们还是不能掉以轻心，在孩子“阳康”以后，还是要密切观察孩子的身体状况。孩子“阳康”以后，如果活泼好动、精神饱满，说明问题就不大了。第二，要特别关注孩子的消化状况。有一个简单的方法，10秒钟就可以判断：早上起来闻一闻孩子的口气，看看孩子的舌苔厚不厚，每天大便是不是正常等。
问：“阳康”后的孩子什么时候可以开始恢复运动？
杨京华：核酸转阴一周后，大部分孩子的身体状态就基本恢复正常了。只要是孩子本身没有明显基础疾病的，感染的过程中没有出现肺炎、心肌炎等并发症的，转阴一周以后就可以从低强度的运动开始，循序渐进地恢复运动。
什么是低强度运动？譬如马上就要过年了，建议“阳康”的中小学生做一些家务，或者出门散步走走、陪妈妈去买买菜，这些属于低强度的活动；逐渐适应之后就可以从事慢跑、踩单车、跳绳等活动，通常在学校的运动，都是低中等强度的；而高强度的竞技性、力量型、对抗类运动项目则要放在最后。
关键词·心理调节
“阳康”后情绪有点消极？可以试试中医疗法
问：有些人“阳康”后情绪变得有点消极，失去了工作热情，或者对很多以往热衷的事情都不感兴趣了。这种情况下，是否需要做一些心理干预，去调整一下状态？
于林：这个问题要根据症状持续时间和严重程度而定。如果情绪低落不明显，时间比较短，可以通过多休息、适量运动、听音乐等方式观察一段时间；如果出现抑郁的核心症状：情绪低落、兴趣减退、快感缺失，就要高度重视。情绪低落表现为经常诉说自己不开心，心情不好，终日愁眉苦脸、忧心忡忡、郁郁寡欢。程度轻的心里有压抑感，高兴不起来，程度重的会有痛不欲生感，度日如年，常说活得没意思。兴趣减退表现为对以前喜欢的活动或事务兴趣下降，或缺乏兴趣，如文娱活动、体育运动、业余爱好等。快感缺失表现为患者丧失了体验快乐的能力，不能从平日从事的活动中获得乐趣。即使从事自己喜欢的事情或工作，也是为了消磨时间。当上述症状超过2周且影响到了日常生活，建议去医院的睡眠心理科或专科医院就诊，接受系统专业的评估和治疗。
问：冬季本来就是抑郁高发季节，新冠疫情下不少人也因为各种原因可能受到抑郁情绪的困扰，如果自感有抑郁情绪，有什么方法可以排解？
于林：首先要有良好而充足的睡眠。其次，坚持适当运动锻炼。需要注意的是，运动需要循序渐进，量力而行。平时没有运动习惯的人，一定要从轻缓的项目开始，如八段锦、五禽戏、瑜伽、散步、快走、慢跑等；时间也宜从短到长，根据自己的身体承受能力逐渐增加运动强度和时间。
此外，还可以通过中医的穴位按摩、足浴、五行音乐等手段排解。更重要的是，经过上述方法，症状没有改善，甚至还有加重的话，还是要去睡眠心理科或专科医院寻求专业帮助。
关键词·传统疗法
“阳康”后咳嗽乏力 传统疗法可缓解
问：对“阳康”后很多人咳嗽不止、疲倦乏力等问题，中医会推荐用什么方案来调理？
陈楚云：“阳康”后的咳嗽，在中医辨证来说，属于外感咳嗽。通常起病急，病程相对比较短，要辨其风寒还是风热。从针灸来说，主要取天突穴、中府穴、列缺穴、合谷穴以及肺俞穴来治疗，多数是用针刺，或辨证给予刮痧、艾灸或者拔罐疗法，还可以做穴位注射，用维D果糖酸钙或者维生素B12注射定喘穴等。
对于疲倦乏力，中医认为是伤了肺气所致，针灸来说，会取百会、关元、肺俞、脾俞、膻中、足三里等穴位，用温针或针刺治疗，也可以在背腧穴做拔罐治疗。我们医院有一个自制脐疗药粉，可以铺在神阙灸（也就是肚脐）上来做艾灸，有强身健体的作用。
咳嗽不止还可以按压少商穴和孔最穴。少商穴取穴挺容易，就在拇指末端桡侧，指甲根角侧上方0.1寸，有清肺利咽，开窍醒神的作用，用手指尖掐揉少商穴，直至止咳即可。孔最穴可以治疗急症，它就在前臂掌面桡侧，当尺泽与太渊连线上，腕横纹上7寸。用拇指按压孔最穴，深按至咳嗽停止。（全媒体记者周洁莹、翁淑贤、吴婉虹）
